ION582針對安杰爾曼症候群的第三期REVEAL研究首位受試者受藥

新聞報導於大約11小時前

Ionis Pharmaceuticals, Inc.已為其針對安杰爾曼症候群的關鍵第三期REVEAL試驗中的首位參與者施用ION582，該試驗將評估這種治療對於有UBE3A基因缺失或突變的約200名患者的影響。試驗的主要目標是提升表達性溝通，並將在52周中給予40 mg或80 mg的劑量。ION582被FDA認定為罕見兒童疾病的快速通道藥物，能夠促進UBE3A蛋白的產生，全球約每21000人中就有1人患有安杰爾曼症候群。

小見聞來源: YAHOO

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