新聞報導於4個月前
Sarepta Therapeutics公司報告,一名患者在接受其針對肌肉萎縮症的基因治療過程中去世,該事件導致公司股票下跌超過25%。這名年輕患者因急性肝損傷去世,這是已知的副作用,但公司表示其病例的“嚴重性”是此前未曾見過的。Elevidys是首個針對杜氏肌營養不良症在美國獲得批准的基因療法,此前該療法已在800多名患者中使用,但此次死亡事件引發了新的安全性關注。
小見聞來源: YAHOO
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